荷蘭 uniQure 公佈亨廷頓舞蹈症療法資料 股價暴跌

荷蘭生技公司 uniQure 公佈亨廷頓舞蹈症基因療法 AMT-130 的 48 個月臨床資料後，股價在 9 月 30 日盤前暴跌 48% 至 20.50 美元，開盤後跌幅收斂至約 37%。

這項資料來自 uniQure 進行中的第一／第二期臨床試驗，針對的藥物為 ifetiruntirgene inilparvovec（AMT-130）。在 48 個月的追蹤期中，治療顯示亨廷頓舞蹈症的疾病進展減緩 44%，但該結果未達到統計顯著性。

uniQure 本月稍早已向美國食品藥物管理局（FDA）遞交生物製品許可申請，尋求加速批准。公司表示對這項申請仍有信心，因為申請依據的是全部 15 名高劑量試驗參與者在 36 個月時的穩健結果。